La medicina moderna busca soluciones para contrarrestar las famosas enfermedades genéticas, como la fibrosis quística, enfermedad de Huntington, enfermedad celiaca, etc. recordando que hoy en día los tratamientos solamente controlan los síntomas para mejorar la calidad de vida del paciente.
La idea de esta terapia es modificar la información genética del paciente para curar o prevenir enfermedades, transfiriendo la versión correcta del gen defectuoso que ocasiona el padecimiento.
Uno de los éxitos de la terapia génica es en el tratamiento contra el síndrome de inmunodeficiencia combinada severa, en donde el niño debe ser aislado para evitar contraer infecciones, el tratamiento consiste en extraer células de la medula ósea y modificarlas en el laboratorio introduciéndolas mediante un retrovirus para eliminar los síntomas de la enfermedad.
Los tratamientos innovadores de terapia genética requieren de años de investigación algunos se siguen probando en animales antes de dar paso a tratamientos con humanos, hasta el momento existen grandes avances y espera seguir aumentando resultados positivos en enfermedades genéticas.